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北京3月30日電 (記者 孫自法)中國科學院科學傳播局30日發(fā)布消息說，中國科學家領銜的國際研究團隊經過4年努力，首次利用基因編輯技術(CRISPR/Cas9)和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈病基因“敲入”豬，精準地模擬出人類神經退行性疾病。
這一重要科研成果于北京時間3月30日在線發(fā)表在生物學頂尖學術期刊《細胞》上，該研究為開發(fā)治療亨廷頓舞蹈病的新手段提供了穩(wěn)定、可靠的動物模型，也為培育其它神經退行性疾病大動物模型提供了技術范本和理論依據。論文共同通訊作者為暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授、中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學研究員、美國Emory大學李世華(ShihuaLi)教授。
專家表示，神經疾病基因“敲入”豬的成功，將推動中國發(fā)展出大動物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)產業(yè)鏈，促進針對阿爾茨海默病、帕金森癥等神經退行性疾病，以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進程。同時，該動物模型可用于干細胞治療等手段的臨床前評價，最終造福于人類。
中科院院士裴鋼教授指出，中國在制定發(fā)育與生殖研究國家重大科學研究計劃“十二五”專項規(guī)劃時，就前瞻性地布局了大型實驗動物模型包括豬和猴的培育內容，并在后來的“干細胞國家重大科學研究計劃”中持續(xù)加大經費投入。中國在基因編輯猴和克隆猴的研究中相繼取得突破性成果，這次中國科學家在豬的疾病模型研究中又取得重大進展，表明中國在大動物模型的研究中已走在世界前列，將極大地推動中國生物醫(yī)藥產業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。
多年從事研究亨廷頓病的權威專家、美國加州大學洛杉磯分校楊向東教授認為，亨廷頓舞蹈病基因“敲入”豬的建立是神經退行性疾病研究領域中一個里程碑式的發(fā)現，將使科學家能更深入了解神經細胞死亡的機制及尋找有效的治療方法。(完)
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