歐洲制藥巨頭阿斯利康（AstraZeneca）近日承認(rèn)，其旗下一家子公司在一個(gè)突破性抗癌藥的臨床研發(fā)中數(shù)據(jù)造假。
據(jù)制藥行業(yè)專(zhuān)業(yè)媒體Pharmafile報(bào)道，阿斯利康發(fā)現(xiàn)，其控股公司Acerta Pharma在研發(fā)新型實(shí)驗(yàn)性抗癌藥物Acalabrutinib的過(guò)程中偽造了部分臨床有效性數(shù)據(jù)。該藥物在今年8月剛剛被美國(guó)食品藥品管理局（FDA）授予了突破性療法認(rèn)定。目前阿斯利康正在調(diào)查該藥物的表現(xiàn)，涉及25項(xiàng)試驗(yàn)以及2000多名參與的患者。
Acerta Pharma是一家位于荷蘭的、專(zhuān)注于血液學(xué)疾病研究的生物制藥公司。2015年，阿斯利康以40億美元收購(gòu)了Acerta Pharma55%的股權(quán)，從而獲得了藥物Acalabrutinib的相關(guān)權(quán)利。
Acerta在2015年上半年曾經(jīng)發(fā)布了一份摘要，詳細(xì)介紹了Acalabrutinib在治療小鼠實(shí)體瘤方面的療效。就在上個(gè)月，Acerta突然撤回了這份摘要。
經(jīng)阿斯利康公司證實(shí)，這份摘要中有關(guān)療效的證據(jù)是偽造的。很快，阿斯利康又指出，這份偽造的資料是在公司收購(gòu)Acerta之前就存在的。調(diào)查指出，一名“前Acerta員工”獨(dú)自行動(dòng)，偽造了臨床前數(shù)據(jù)集，從而釀成了這起丑聞。
阿斯利康表示，由于問(wèn)題數(shù)據(jù)所涉及的試驗(yàn)是來(lái)自數(shù)十個(gè)試驗(yàn)中的一個(gè)，且發(fā)生在入股之前，因此公司非常迫切想要搞清楚此次事件是否會(huì)損害Acalabrutinib的有效性數(shù)據(jù)。公司還特別強(qiáng)調(diào)，此次孤立事件不會(huì)對(duì)Acalabrutinib在任何人體臨床試驗(yàn)中的數(shù)據(jù)完整性造成影響，也不會(huì)對(duì)患者健康帶來(lái)風(fēng)險(xiǎn)。
Acalabrutinib是第二代布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，該藥物可以通過(guò)永久性結(jié)合BTK來(lái)發(fā)揮作用。BTK是一種特殊蛋白的一部分，而這種特殊蛋白可以從淋巴細(xì)胞表面將信號(hào)傳遞細(xì)胞核中的基因，從而促進(jìn)癌細(xì)胞生存和生長(zhǎng)，通過(guò)阻斷BTK，Acalabrutinib就可以抑制細(xì)胞的生長(zhǎng)信號(hào)，直至促進(jìn)癌細(xì)胞死亡。
Acalabrutinib有望用于治療多發(fā)性B細(xì)胞癌和其他癌癥，包括用于慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）、套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom巨球蛋白血癥（WM）、濾泡性淋巴瘤（FL)、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及實(shí)體瘤的治療。
今年8月，Acerta Pharma宣布，F(xiàn)DA向Acalabrutinib頒發(fā)了突破性療法認(rèn)定，用于至少接受過(guò)一次治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者。這也是阿斯利康在血液癌癥的治療領(lǐng)域收獲的首個(gè)突破性療法認(rèn)定，也是阿斯利康自2014年以來(lái)在癌癥治療領(lǐng)域收獲的第5個(gè)突破性藥物資格。
而在更早之前的2015年，Acalabrutinib被FDA授予了治療套細(xì)胞淋巴瘤的孤兒藥地位（孤兒藥是指治療少于20萬(wàn)美國(guó)公民疾病的藥物、診斷試劑及疫苗）。一年后，Acalabrutinib又被歐盟授予治療慢性淋巴細(xì)胞白血病、套細(xì)胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血癥的孤兒藥地位。
此前有分析表示，F(xiàn)DA的突破性藥物認(rèn)定能加快該新藥的開(kāi)發(fā)與審評(píng)，有望加速這款用于治療嚴(yán)重疾病的新藥的上市流程。而Acalabrutinib一旦成功上市，那么阿斯利康可以行使其30億美元購(gòu)買(mǎi)Acerta Pharma剩余45%股權(quán)的權(quán)利。 |
